如何加速推动长三角原创尖端科技成果产业化？如何进一步完善罕见病医疗救助机制？在今年上海“两会”上，市政协委员、上海交通大学医学遗传研究所所长曾凡一提交了两份提案。

“转基因动物制药产业化的推进不仅是研发几个药物的问题，而是关系到我国制药行业创新和整体的发展。其他领域应该也有类似的原创成果。”

“改善罕见病患者医疗救治途径，是亟待解决的问题。罕见病患者目前面临三方面困境……”

这两份提案体现了曾凡一对自己的身份定位——医务科研工作者：在带领团队探索前沿科技的同时，热切关心广大患者的疾苦。

这位女科学家还有一个身份：能作曲、会弹琴的女中音歌唱家。她多次举办个人演唱会，出过唱片，创作了《红帆》等多首动听的歌曲。谈到科学家、歌唱家双重身份，曾凡一说：“科学始于想象力而完成于逻辑推理，艺术则始于逻辑而完成于想象力。”因此，科学和艺术是相通的，这让她的人生充满了“跨界”乐趣。

2015年10月，曾凡一在上海科学会堂草坪音乐会上演唱。

科学与音乐交织的人生

曾凡一的研究领域是遗传学，而她的身上就体现了基因遗传的奥妙。

她的父亲曾溢滔是中国工程院院士、上海交通大学医学遗传研究所原所长。母亲黄淑帧是上海交通大学附属儿童医院终身教授、“新中国60年上海百位突出贡献女性”之一。父母长期并肩奋斗，研究人类遗传性疾病防治和分子胚胎学，取得了一系列有国际和国内影响力的成果。在他们的培养下，曾凡一读小学时就经常身穿白大褂，在父母的单位里做实验。

令她难忘的是，有一次，身为“小小科学家”的她在做血红蛋白结构分析实验，用滴管加样品时，不小心把样品点歪了。曾凡一很担心自己闯了祸，但父母并没有批评她，反而在观察了实验结果后，大大夸奖了她一番。因为通过那次失误操作的实验，他们意外解决了一个难题。“这件事给我留下了深刻印象，让我懂得：很多科学发现源自偶然事件，所以要成为一名优秀的科学家，必须敢于尝试、不怕失败，而且要善于观察和总结，学会从蛛丝马迹中发现真相。”

先天遗传加上后天培养，不但让曾凡一成为了科学家，还成长为一名极具天赋的次女中音歌手。她的父母都很有艺术天赋：曾溢滔喜欢画油画、摄影、听交响乐；黄淑帧则喜欢弹钢琴、拉手风琴，还在上海演唱大赛中获过奖。在母亲的培养下，曾凡一4岁就开始学习弹钢琴，并表现出识别“绝对音高”的天赋。她还秉承了母亲的歌唱天赋，拥有宽厚醇美的嗓音，受过谭若冰、廖一鸣、吴国钧等知名声乐教授的指导。1984年，她在母亲鼓励下参加了上海首届外国流行歌曲大赛，获得独唱第一名。在美国留学期间，她一边学习生物学专业，一边修完了音乐专业的全部主课程。

曾凡一在第34届解放健康讲坛上发言。

在宾夕法尼亚大学攻读医学和理学双博士学位时，曾凡一为了她酷爱的音乐，还休学过两年，回国做了“北漂”音乐人。过了把“音乐瘾”后，她回到学校继续完成博士学业，从此走上了科研道路。因为在她心目中，科学始终是第一位的。

“小小”一步实现重大突破

“微风里吹动着无尽的惆怅，波浪里挥挥手异乡的海岸。我心中燃烧着一叶红帆，那是游子的心点燃的思念……”曾凡一作曲的这首《红帆》，唱出了她对祖国的眷恋。在美国长青藤名校获得双博士学位后，她回到了上海，进入上海交通大学成为最年轻的博导，从事遗传和发育生物学研究。

2009年7月，一项重大成果在国际知名科学期刊《自然》上发表——上海交通大学医学院曾凡一研究员领导的课题组和中科院动物研究所周琪研究员的团队合作，利用iPS细胞（诱导多能干细胞）先后育出27只小鼠，从而在世界上首次证明：iPS细胞具有与胚胎干细胞相似的全能性，能发育成一个完整的生命体。

据介绍，被喻为“全能选手”的胚胎干细胞一直是人类修补器官的希望所在，但在来源和伦理上面临巨大挑战。曾凡一、周琪等人将黑色小鼠的皮肤细胞“逆转”为iPS细胞，自主构建了37株iPS细胞系；随后将其中6株的iPS细胞分别注入1500多枚四倍体囊胚，进而植入一群代孕白鼠的子宫；21天后，黑鼠“小小”诞生了；此后，26只黑鼠相继出生。

用iPS细胞孕育出的小鼠“小小” 

“这只是在干细胞领域迈出的小小一步。”曾凡一说。然而就是这“小小”一步，在国际科学界引起巨大反响，被美国《时代》周刊评为2009年“世界医学十大突破”之一，并入选了我国两院院士评选的2009年“中国十大科技进展”。

“牛奶药物”入市前景可期

如今，曾凡一正在带领团队开展“转基因动物乳腺生物反应器”的产业化研究。这是她父母科研生涯的一个结晶。他们把接力棒交到了女儿手上，希望这种新型制药模式早日实现产业化。

“转基因动物乳腺生物反应器”是我国科学家的原创成果。上世纪80年代，中国科学院院士、中科院上海生物化学与细胞生物学研究所研究员施履吉在国际上首先提出这一概念，即以基因工程技术为核心，把动物体作为“车间”，使珍贵的药物蛋白有序地在动物乳腺里表达，并分泌到乳汁中。20多年来，曾溢滔和黄淑帧为把这一概念变成现实呕心沥血。1998年2月，带有人凝血因子IX基因整合的转基因羊在曾溢滔团队的“动物药厂”诞生。1999年2月，能在乳汁中分泌人白蛋白的转基因牛“滔滔”诞生，在科技界引发轰动。

未来，转基因动物分泌的乳汁有望成为提炼药物的原料。以血友病B为例，患者血中缺乏的凝血因子IX目前是从人血浆中提取，血源紧缺、价格高昂。如果将转基因牛奶作为生产人凝血因子IX的原料，将从根本上解决血友病B患者的药物供应难题。

今年上海“两会”上，曾凡一委员在提案中写道：“这种新型制药方式被认为最具有高额利润，最具有前瞻性和战略意义，也被国际上称为是一场生物制药的革命，预计未来80%的生物药都可以用这种高端制药模式来生产。但是由于种种原因，国内在这方面的研究和产业化落后了。”从这个问题出发，她就如何推动长三角原创尖端科技成果产业化问题，提出了一系列建议。她还建议政府在关键的转化起始阶段，以财政资金为主导或引导科创基金投入，同时吸收民营资本加入，支持原创成果转化。

这位从父母手中“接棒”的女科学家，已带领团队开发出一整套从牛乳中分离纯化人凝血因子IX药物蛋白的工艺和技术体系，进入了新药临床前研究的最后冲刺阶段。在上海建设具有全球影响力的科技创新中心进程中，曾凡一对“牛奶药物”的产业化前景充满了信心。

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  上海女科学家曾凡一的“跨界”人生